文｜財(cái)經(jīng)天下周刊 胡文柳

編輯｜孫月

幾年前，一部電影《我不是藥神》讓無(wú)數(shù)人淚奔。

頂著發(fā)青的臉頰，戴著缺角的線(xiàn)帽，蓋著慘白的被子，病入膏肓的呂受益，需要買(mǎi)昂貴的“格列寧”來(lái)控制病情?！霸甘篱g再無(wú)疾苦，愿我們患病即可醫(yī)?！?/p>

為了避免“呂受益?zhèn)儭钡谋瘎≈匮荩?2月3日，2021年版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整“靴子落地”，目錄新增74種藥品，其中70萬(wàn)元/針的天價(jià)救命藥諾西那生納首次被納入醫(yī)保，醫(yī)保談判價(jià)格僅為3.3萬(wàn)元。

消息一出，微博話(huà)題“曾經(jīng)近70萬(wàn)元一針的罕見(jiàn)病救命藥納入醫(yī)保”登上了熱搜榜；截至目前，該話(huà)題閱讀量達(dá)2.2億次，討論量達(dá)1.2萬(wàn)次。

然而，隨后的一則消息再次引發(fā)輿論熱議：這款列入我國(guó)醫(yī)保的天價(jià)藥，在澳洲只賣(mài)折合人民幣200元。

那么，事實(shí)真相到底是怎樣的？

“天價(jià)救命藥”進(jìn)醫(yī)保，從70萬(wàn)到3.3萬(wàn)

12月3日，一段視頻在網(wǎng)絡(luò)瘋傳。其中的內(nèi)容是，國(guó)家醫(yī)保局談判代表為爭(zhēng)取諾西那生納進(jìn)入醫(yī)保，向藥企渤健生物科技（上海）有限公司代表們請(qǐng)求降價(jià)。

視頻中，國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮“曉之以理，動(dòng)之以情”，先后8次砍價(jià)，渤健公司的代表們也8次離席交流。最后，經(jīng)過(guò)兩輪九次報(bào)價(jià)，渤健公司代表終于同意將諾西那生納5毫升12微克每支的報(bào)價(jià)從53680元降到33000元，前后降幅接近40%。

談判過(guò)程中，張勁妮的一句“每一個(gè)小群體都不該被放棄”，讓不少觀看了該視頻的SMA患兒家屬淚水決堤。這其中，也包括了抖音賬號(hào)“小石頭和馬大翔”的運(yùn)營(yíng)者“馬大翔”。

2018年，馬大翔只有8個(gè)月大的孩子“小石頭”被檢查出患上了脊髓性肌肉萎縮癥（簡(jiǎn)稱(chēng)“SMA”）。該病癥被稱(chēng)為是“嬰幼兒的頭號(hào)殺手”，80%-90%的患者是不滿(mǎn)18月的嬰幼兒。染病后，孩子會(huì)全身出現(xiàn)多處肌肉萎縮、肌無(wú)力癥狀，包括呼吸肌、心肌等。若不及時(shí)治療，多數(shù)SMA患兒會(huì)最終因心力衰竭而死亡。

“醫(yī)生當(dāng)時(shí)就對(duì)我說(shuō)，你也不用治了，孩子回家想吃什么就給他吃點(diǎn)什么吧?！瘪R大翔對(duì)《財(cái)經(jīng)天下》周刊說(shuō)。

天價(jià)藥諾西那生納注射液，就是全球首個(gè)用于治療SMA的藥物。在2018年時(shí)，諾西那生納還未被引進(jìn)國(guó)內(nèi)，它在美國(guó)的售價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針。馬大翔從醫(yī)生處得知，一般SMA患兒第1年需要打6針，花費(fèi)約75萬(wàn)美元；此后要每4個(gè)月打1針，并且是永遠(yuǎn)用藥。當(dāng)時(shí)，他的心情是“絕望”的。

數(shù)據(jù)顯示，SMA是由致病基因引起的遺傳性疾病，其致病基因的攜帶率較高，為約2%，即50人中就有1個(gè)攜帶者；但從發(fā)病率來(lái)看，在10萬(wàn)人中約有4-10人會(huì)得病。因此，它仍是一種罕見(jiàn)病，治療用藥的市場(chǎng)需求也較少，大型藥企也普遍不愿投入資金研發(fā)，SMA的治療也長(zhǎng)期處于未有藥品上市的空白期。

直到2012年1月，美國(guó)生物技術(shù)公司渤健Biogen與Ionis制藥達(dá)成了戰(zhàn)略合作，得以開(kāi)發(fā)用于治療SMA的諾西那生納并將其商業(yè)化。2016年12月，諾西那生納注射液在美國(guó)獲批上市。自2017年5月起，諾西那生納陸續(xù)在不同國(guó)家獲批上市，先后登陸加拿大、日本、瑞士。

馬大翔開(kāi)始帶著小石頭進(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練以延緩肌肉萎縮。他想通過(guò)這種方式，為孩子爭(zhēng)取更多的時(shí)間，等待諾西那生納獲批進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)的那天。

在康復(fù)訓(xùn)練過(guò)程中，和小石頭一樣的SMA患兒們都需要相應(yīng)的輔助工具，這也是一筆不小的支出。馬大翔告訴《財(cái)經(jīng)天下》周刊，大部分輔具的價(jià)格都較高，比如國(guó)產(chǎn)的站立架，好一點(diǎn)的產(chǎn)品價(jià)格為2萬(wàn)-3萬(wàn)元，進(jìn)口產(chǎn)品的價(jià)格就要4萬(wàn)-5萬(wàn)元，此外像兒童輪椅、小推車(chē)等價(jià)格都在2萬(wàn)-3萬(wàn)元左右。“對(duì)我們這些已經(jīng)承受了很大經(jīng)濟(jì)壓力的普通家庭來(lái)說(shuō)，這些都是非常昂貴的?！?/p>

2019年2月，馬大翔殷切期盼的SMA“救命藥”諾西那生納終于在國(guó)內(nèi)獲批上市，定價(jià)70萬(wàn)元/針。

對(duì)馬大翔而言，這個(gè)價(jià)格無(wú)異于“天價(jià)”?！拔覀儺?dāng)時(shí)想過(guò)賣(mài)房、賣(mài)車(chē)給孩子打針。但是醫(yī)生說(shuō)，這個(gè)針每年都必須要打，如果中間停下，病癥會(huì)更加嚴(yán)重。出于現(xiàn)實(shí)考慮，我們不得不放棄了?！瘪R大翔說(shuō)，“從當(dāng)初的‘有病沒(méi)有藥’，到‘有病買(mǎi)不起藥’，我們身為父母的愧疚感更深了。因?yàn)闆](méi)錢(qián)而救不了孩子，我真的非常難受?！?/p>

但是，諾西那生納獲批，畢竟是打破了國(guó)內(nèi)SMA患者一度“無(wú)藥可醫(yī)”的局面。到了2021年1月4日，國(guó)內(nèi)患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用下降至55萬(wàn)元，馬大翔和家人們立刻四處奔波籌錢(qián)，終于給小石頭打上了第一針?biāo)帯?/p>

而現(xiàn)在，經(jīng)過(guò)醫(yī)保談判的努力，諾西那生納被成功納入2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。這也就意味著，對(duì)于患者家庭而言，藥品價(jià)格可以降到3.3萬(wàn)元/針左右，同時(shí)他們還可以享受到醫(yī)保的報(bào)銷(xiāo)分擔(dān)，每針只需自費(fèi)1萬(wàn)元左右，大大降低了用藥成本。馬大翔說(shuō)，聽(tīng)到這消息時(shí)，自己的心情“已經(jīng)不能用激動(dòng)來(lái)形容”。

（圖源：視覺(jué)中國(guó)）

國(guó)外真賣(mài)200元？

實(shí)際上，2020年的醫(yī)保談判就曾試圖將諾西那生納注射液納入醫(yī)保目錄，但根據(jù)當(dāng)時(shí)的工作方案，它雖符合談判標(biāo)準(zhǔn)，卻未過(guò)綜合評(píng)審，最終無(wú)緣正式談判。但也就在那時(shí)，一則“國(guó)內(nèi)70萬(wàn)元/針的諾西那生納在澳洲售價(jià)僅205元/支”的消息不脛而走，引發(fā)了一波網(wǎng)絡(luò)熱議。

不久前，在諾西那生納被納入醫(yī)保之后，這一國(guó)內(nèi)售價(jià)70萬(wàn)元的天價(jià)藥“在澳大利亞僅售41澳元（約合人民幣200元）”的傳言卷土重來(lái)，引發(fā)了很多網(wǎng)友的爭(zhēng)議，他們討論是否“藥企含淚血賺”，也更擔(dān)心國(guó)家醫(yī)保局談判代表會(huì)不會(huì)“上當(dāng)受騙”。

“天價(jià)藥”的定價(jià)在不同國(guó)家真的有如此大的差距嗎？

對(duì)此，《財(cái)經(jīng)天下》周刊查閱相關(guān)機(jī)構(gòu)官方網(wǎng)站后發(fā)現(xiàn)，截至2021年12月7日，諾西那生納已在美國(guó)、澳大利亞、日本等多國(guó)獲批上市。官方數(shù)據(jù)顯示，該藥在美國(guó)定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針（約合人民幣87萬(wàn)元），在澳洲定價(jià)為11萬(wàn)澳元/針（約合人民幣55萬(wàn)元），在日本定價(jià)為949.3萬(wàn)日元/針（約合人民幣62.5萬(wàn)元）。

相比之下，澳大利亞的該藥定價(jià)確實(shí)是獲批國(guó)家內(nèi)最低的，但還遠(yuǎn)沒(méi)有低至傳言中的41澳元/針。

12月6日，有現(xiàn)居澳大利亞的網(wǎng)友在微博平臺(tái)表示，傳言中提到的“每支41澳元”，“是因?yàn)榘拇罄麃営袀€(gè)PBS藥品補(bǔ)助清單，在清單上的藥無(wú)論多貴，個(gè)人只需負(fù)擔(dān)41澳元、低保戶(hù)負(fù)擔(dān)6.6澳元。但每年澳大利亞需要使用這藥的只有160多人。”經(jīng)《財(cái)經(jīng)天下》周刊咨詢(xún)，該網(wǎng)友也提供了一份澳大利亞PBS藥品補(bǔ)助清單查詢(xún)信息，對(duì)該消息進(jìn)行了證實(shí)。

公開(kāi)資料顯示，PBS是澳大利亞的一個(gè)藥物補(bǔ)貼項(xiàng)目，為澳大利亞公民和永久居民提供處方藥物補(bǔ)貼，類(lèi)似我國(guó)的醫(yī)保，為慢性病或長(zhǎng)期服藥患者提供福利。澳大利亞PBS官網(wǎng)顯示，諾西那生納被列入補(bǔ)助清單后，雖然官方定價(jià)還是11萬(wàn)澳元/針，但是實(shí)際售價(jià)41.30澳元/針。

（圖源：澳大利亞PBS官網(wǎng)）

此外，《財(cái)經(jīng)天下》周刊還發(fā)現(xiàn)，除了澳大利亞之外，在日本、挪威、加拿大等國(guó)，“天價(jià)藥”諾西那生納由于國(guó)家醫(yī)療政策的影響，價(jià)格也已開(kāi)始趨于“平民化”。比如，在日本，有醫(yī)保的患者購(gòu)買(mǎi)諾西那生納只需花費(fèi)500日元/針，折合33元人民幣；在加拿大，有醫(yī)保的患者需花費(fèi)5700加幣/針，折合2.8萬(wàn)元人民幣。

天價(jià)藥究竟貴在何處？

這種“天價(jià)藥”之所以“貴”，也確實(shí)有其理由。

據(jù)悉，僅就諾西那生納一種藥物的研發(fā)費(fèi)用，渤健Biogen在2013-2016年就向Ionis制藥分別支付了1360萬(wàn)美元、2770萬(wàn)美元、7490萬(wàn)美元和2.58億美元，累計(jì)約3.74億美元。在2015年-2016年，渤健Biogen在諾西那生納的臨床試驗(yàn)支出分別為42.8億美元、35.3億美元。

2020年3月，《美國(guó)醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了一篇論文稱(chēng)，據(jù)估算，2009-2018年中，一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市的平均成本為13億美元。

相較而言，諾西那生納的研發(fā)費(fèi)用就更高了，因?yàn)樗粌H是國(guó)際劃分中處于First-in-Class（FIC）級(jí)別的創(chuàng)新藥，更是一種罕見(jiàn)病藥，也就是俗稱(chēng)的“孤兒藥”?！把簩殹彼?，對(duì)于當(dāng)年的渤健Biogen來(lái)說(shuō)也是一場(chǎng)豪賭：贏則壟斷市場(chǎng)，輸則百億美元級(jí)別的研發(fā)費(fèi)付之東流。

諾西那生納于2016年在美國(guó)獲批，正式成為全球首個(gè)治療SMA的藥物。然而，公開(kāi)資料顯示，創(chuàng)新藥專(zhuān)利保護(hù)期為20年，但全球SMA的患病人數(shù)還不到50萬(wàn)人。對(duì)于不得不考慮利潤(rùn)的藥企來(lái)說(shuō)，諾西那生納該怎么用20年的時(shí)間從只有幾十萬(wàn)人的市場(chǎng)上收回研發(fā)成本并獲取利潤(rùn)呢？“高定價(jià)”也就成為這款藥物不可避免的命運(yùn)。

但這樣的高價(jià)格，無(wú)論在哪里，都不是一般患者家庭所能承受的。部分國(guó)家便選擇通過(guò)創(chuàng)新性的政策，來(lái)降低這類(lèi)“孤兒藥”的價(jià)格。例如，據(jù)公開(kāi)資料顯示，對(duì)于罕見(jiàn)病，日本采取的是一邊對(duì)用藥研發(fā)提供支援、一邊對(duì)罕見(jiàn)病患者提供支援的方式。

孤兒藥降價(jià)“博弈”

在國(guó)內(nèi)，以諾西那生納為代表的“孤兒藥”，又如何想辦法“降價(jià)”呢？

根據(jù)2021年醫(yī)保目錄顯示，新增的74種藥品中，有7種罕見(jiàn)病藥，除了諾西那生納外，還有治療多發(fā)性硬化癥的氨吡啶緩釋片、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液等。治療罕見(jiàn)病的“天價(jià)藥”進(jìn)入醫(yī)保，在罕見(jiàn)病保障方面，是一個(gè)巨大的進(jìn)步。

此外，國(guó)內(nèi)藥企和社會(huì)各界人士也在探索更多元化的方式，包括商業(yè)保險(xiǎn)、專(zhuān)項(xiàng)救助、患者組織援助等，以降低罕見(jiàn)病患者的資金負(fù)擔(dān)，增加他們獲得藥物的可及性。

《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》中提出，社會(huì)要以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主體，醫(yī)療救助為托底，形成補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度框架，即“醫(yī)保+其他途徑”多方共付模式。這也已經(jīng)基本成為現(xiàn)階段罕見(jiàn)病高值藥品保障工作較為可行的方案。此外，多年探索之下，各省市也開(kāi)始逐漸試點(diǎn)罕見(jiàn)病用藥保障的不同模式。

例如，在2020年，浙江省設(shè)立了罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)保障基金；山東等多個(gè)省份則通過(guò)省大病保險(xiǎn)，將戈謝病、龐貝病等罕見(jiàn)病的天價(jià)藥物納入保障范圍。2021年3月，成都更是率先推出罕見(jiàn)病用藥保障政策，將包括諾西那生納等在內(nèi)的7種罕見(jiàn)病藥物納入大病醫(yī)療互助補(bǔ)充保險(xiǎn)范圍。

“這些年來(lái)，孤兒藥、兒童藥、救急藥是越來(lái)越受到重視的，在2020年、2021年，都有地方在開(kāi)始著手罕見(jiàn)病保障試點(diǎn)，我們對(duì)罕見(jiàn)病患者得到社會(huì)救治是有信心的，而且，一直以來(lái)都很有信心?！瘪R大翔告訴《財(cái)經(jīng)天下》周刊。

在《我不是藥神》影片的最后，格列寧被納入醫(yī)保，白血病患者們得到了救治，陽(yáng)光灑遍大地，白樺樹(shù)又冒新芽。在2021年12月，天價(jià)救命藥諾生那生納也像影片中的“格列寧”一樣進(jìn)入了醫(yī)保。更多的罕見(jiàn)病患者們，也在等待新的希望。

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